肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最终导致瘫痪和死亡。还没有可用的治疗方法来延缓肌肉萎缩，目前已被批准的药物最多能够延长存活几个月的时间。

根据一项新的研究，CRISPR-Cas9基因编辑能够延长ALS小鼠模型的存活。

美国加州大学伯克利分校化学与生物分子工程教授David Schaffer在一篇新闻稿中说，“这种治疗并不能够让ALS小鼠恢复正常，迄今为止还没有治愈这种疾病的方法。但是基于这项概念验证研究，CRISPR-Cas9可能是一种治疗ALS的新方法。”