杨庆先 , 管敏鑫

浙江大学医学院, 遗传学研究所, 杭州, 310058
作者    通讯作者
基因组学与应用生物学, 2016 年, 第 35卷, 第 42 篇   
收稿日期: 1970年01月01日    接受日期: 1970年01月01日

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线粒体基因组(mtDNA)的突变可导致多种人类疾病，其中绝大多数的mtDNA突变是异质性的：即在细胞中同时存在突变型和野生型的mtDNA，当突变型mtDNA的比例达到一定阈值时，就会引发疾病的发生。线粒体靶向的核酸内切酶可以诱导mtDNA异质性的改变，将突变型mtDNA的含量控制在发病阈值之下，从而达到疾病治疗的目的。本研究介绍了线粒体靶向的锌指核酸酶(ZFN)、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)、规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas)以及常规的限制性核酸内切酶(Restriction Endonuclease, RE)在线粒体基因组编辑及疾病治疗中的应用。

线粒体疾病；异质性；线粒体靶向核酸酶；基因治疗